>  > 

夜间旅游需求旺,如何才能“越夜越美丽”

 小编点评🐯
🚦🐋🐔经验交流 | 2024年度沪滇协作典型案例二:沪滇协作跨越山海情 教育医疗组团帮扶亲,日本一养鸡场出现高致病性禽流感疫情,国台办:“九二共识”的达成过程和内容清清楚楚

【图集】深圳公共交通须持48小时核酸证明 市民排队检测最新版截图

泳坛小鲜肉为啥都光溜溜?集体刮毛,是赛前动员的一部分截图买海鲜塑料袋占3斤截图男子参加户外徒步身亡 组织者担责吗截图打车8元起!“宝山汇”APP发放出行优惠券啦截图在华西方企业对特朗普2.0抱有希望截图

c7c7app.cn

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人c7c7app.cn,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞c7c7app.cn,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

珠海市市长调整2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 63轩辕卿海k

    叙反对派武装发表电视声明:已进入大马士革并推翻阿萨德政权💞📝

    2024/12/10  推荐

    187****957 回复 184****8453:诱导女生拍私密写真的摄影师被辞⛂来自来宾

    187****9337 回复 184****762:合肥南艳湖黑天鹅产下蛋宝宝 首枚珍贵天鹅蛋现身☬来自荆门

    157****5882:按最下面的历史版本🍼🎟来自临河

    更多回复
  • 9674东华灵506

    约560亿美元高额薪酬计划再次被美法官驳回 马斯克回应👱🦏

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:黄河为什么不让淘铁砂?🗣来自靖江

    158****8324:反食品浪费法草案等多部法律案将提请全国人大常委会审议✋来自江阴

    158****740 回复 666⏳:365天都应该是“交通安全日”⚍来自旅顺

    更多回复
  • 97梅锦顺wh

    共庆中国年,迈向新未来 —— “破冰者”2022新春庆祝活动即将举办👐🍒

    2024/12/08  不推荐

    吕涛菁fc:刚果“神秘X疾病”继续传播📔

    186****3556 回复 159****6360:国内首个工业天然气掺烧绿氢项目点火成功🗑

Temu越南受挫,东南亚市场不欢迎闪电战热门文章更多

相关专题

最新专题