>  > 

韩国总统弹劾动议案未通过 执政党称将有序推进尹锡悦下台

 小编点评📯
🚦☝🅾东城公安分局内保大队全力推进“双随机、一公开”工作,自称周克华情人账号被封,美防长:2025年美国防预算将增至8410亿美元

郑州一洗浴中心突发!多人被紧急送医!最新版截图

科学家利用DNA折纸技术,开发出可定制和编程纳米机器人截图“2024从都国际论坛”即将在西班牙马德里召开 截图点石成画 溢彩流光截图新加坡38岁男子与68岁阿嬷亲热胡搞遭拒,被推倒肋骨断裂送院!截图如何通过云计算为客户提供服务截图

2024资料大全正版资料免费澳门

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达2024资料大全正版资料免费澳门,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号2024资料大全正版资料免费澳门,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上2024资料大全正版资料免费澳门,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

电子行业全球科技洞察:美国商务部出口管制影响评估2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 976平星军h

    与故乡的“双向奔赴”,文化特派员助力畲族文化创新发展㊙🧡

    2024/12/10  推荐

    187****4147 回复 184****536:如何趋利避害防止AI越界🕵来自泉州

    187****9770 回复 184****2661:食点药闻:第四批国家药品集采开标💙来自龙岩

    157****1960:按最下面的历史版本☍🏧来自三门峡

    更多回复
  • 2757温达先137

    青知讲说人·每个梦都发光|卢飞翔:为了奥运梦想,和AI一起再出发🗞🌅

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:中方是否会和叙利亚新政府建立联系?外交部回应🥂来自格尔木

    158****3084:人民网评:共筑粮食安全防线,守护大国粮仓的未来🍯来自防城港

    158****7999 回复 666♕:新华鲜报丨“保险+期货”立新规 为“三农”添力😃来自阜阳

    更多回复
  • 24钱心豪th

    绿色发展理念已融入共建“一带一路”各领域🥉🐏

    2024/12/08  不推荐

    殷昭柔sr:北交所上市公司威博液压登龙虎榜:当日价格振幅达到34.64%🥃

    186****3645 回复 159****7550:12306回应母女列车霸座持刀威胁 警方已介入处理🦊

根据微软协议 美国允许向阿联酋出口先进的人工智能芯片热门文章更多

相关专题

最新专题