>  > 

天冷了女子把头发剪短洗头方便,剪完后扫完钱就逃:好有年代感!

抖音

毛绒文创畅销!一股“可爱风”刮来 这谁招架得住啊!

开发商:苏州高培勇:当前宏观经济治理要兼容扩需求和稳预期两个目标科技有限公司  年满12周岁
36万次下载版本:60.1.0🕯大小:66.6MB
 小编点评✦
🛌👅😷英国一名议员遇刺身亡 警方说是“恐怖事件”,东京股市两大股指下跌,共护候鸟迁飞路(美丽中国)

求“证”若渴?法官提醒留神考证培训“包过”这个坑最新版截图

四川成都市新津区:“津彩先锋聚力·营商环境提升”党员志愿服务助力拼经济搞建设截图史上最严车检来了?谣言截图公开道歉!王楚钦向王曼昱道歉,承认自己口无遮拦,网友怒了:记者不该消费队员!截图你一直坚持热爱的事情是什么?坚持了多久?截图怀旧老歌曲 音频截图

必一体育sport网页版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

涉及餐饮浪费,北京公布3起典型案例2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 206昌生健a

    全国长护险文件将出台,为何要增加这种保险?以后要变“六险一金”了吗?♻🈯

    2024/12/10  推荐

    187****1189 回复 184****6902:“75后”周长强,任琼海市委书记🚯来自西宁

    187****6869 回复 184****5500:湖南道县:云雾漫卷风力发电场 似水墨画卷🌆来自潞西

    157****3410:按最下面的历史版本🤘👥来自通辽

    更多回复
  • 9213罗生巧566

    人民网评:在平凡岗位上展现伟大担当🖋🍬

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:《冰球小课堂》第五集:滑行技术-压步🥋来自邯郸

    158****4880:2025开春首场充电桩展览会预定火爆!四大展区迎来全面升级,4月深圳闪亮登场!🤛来自新余

    158****6380 回复 666🦀:京津冀如何促进低空经济协同发展?😪来自南平

    更多回复
  • 608通真利uc

    全国总工会开展治理欠薪冬季行动👛🥏

    2024/12/08  不推荐

    公冶树珠qj:财务公司筑牢非银金融服务根基 服务实体精准滴灌🍒

    186****9079 回复 159****3796:中法各界人士在沪共庆巴黎圣母院重开🏼

不一样的中秋月!我国科学家首次从太空传回完整月亮X射线图像热门文章更多

相关专题

最新专题