>  > 

春节(春运)期间地方防疫十大舆情风险

抖音

读懂中国|贺文萍对话高文勇:中国式现代化是走和平发展道路的现代化

开发商:兴义凭借一张照片,就能和猫猫狗狗进行“心灵沟通”?科技有限公司  年满12周岁
797万次下载版本:57.3.7💬大小:74.85MB
 小编点评☧
❹⛽✖“一次性浴帽”用来罩菜靠谱吗,丁彦雨航:漫长的返航丨封面人物,陈平原:现代中国大学的使命与愿景

研究发现孤独症与儿童肠道微生物组之间存在相关性最新版截图

2024“百名日本大学生看中国”报告交流会在东京举行截图福彩中心回应6.8亿大奖: 已领完奖截图你最欣赏繁花的哪个方面截图《经济半小时》 20241203 外贸“增”字背后看亮点:解码海上油气“巨无霸”截图逆势跃升:中国重回世界第二大艺术市场截图

3y体育网站进入

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

俄总理:俄政府为确保经济发展所采取的措施显效2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 350郎绍亚o

    两次逃离乌军的乌克兰士兵最终向俄军战士投降⛽👸

    2024/12/10  推荐

    187****1677 回复 184****8969:外交部:望叙利亚尽快恢复稳定,我使馆仍在坚守🌃来自日照

    187****4373 回复 184****4999:“一题一议”破解战备建难题⛠来自公主岭

    157****3320:按最下面的历史版本🚭🍎来自象山

    更多回复
  • 9050罗永蓉373

    24岁的新员工,死在下班路上❠➯

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:人民网三评“TikTok交易”之三:与虎谋皮,退无可退🍧来自伊犁

    158****6454:一句“中国台北队”为何让绿营害怕🛏来自海宁

    158****6435 回复 666📵:努力建设一支强大的现代化信息支援部队 推动我军网络信息体系建设跨越发展📫来自通州

    更多回复
  • 574杜莎玉og

    沙利文:美国不会军事介入叙内战🥣👔

    2024/12/08  不推荐

    韦红山gi:截至11月末,我国外汇储备规模为32659亿美元⛻

    186****6192 回复 159****8309:周立伟任山东省委常委❀

新华鲜报丨让“中华文明的瑰宝”散发时代之光——2024世界传统医药大会聚焦“多元、传承、创新”热门文章更多

相关专题

最新专题