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勇于做更有挑战难度的原创性研究（创新谈）

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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者爱发体育官网下载app，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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近日，北京市平谷区人民法院审理了一起小学生在校期间摔倒受伤的事件。该学生在参加学校组织的露天活动时摔倒，导致牙齿摔断、上唇受伤。事后，受伤学生母亲将学校告上法庭，要求赔偿经济损失。经过审理爱发体育官网下载app，法院认为该学生承担主要责任，学校承担次要责任，判决学校赔偿该学生部分费用共计1320元。学生家长要求学校赔偿全部经济损失 12月9日，新京报记者从北京市平谷区人民法院了解到，王小明（化名）是平谷区某小学六年级学生，2024年9月某天上午，该小学于9时许开始组织全体学生在操场进行集体活动，王小明随本班学生前往露天操场，站在班级队伍前排，班级老师均站在队列后面。约20分钟后，王小明和身后同学说“我好像中暑了”，身体开始摇晃，同学询问后王小明没有回答，随后向前晕倒，致牙齿摔断。经医院诊断，王小明左上门牙冠折露髓，右上门牙冠根折露髓，上唇挫裂伤。经治疗，王小明上唇缝了三针。之后，王小明的母亲刘某起诉至法院，要求该小学承担王小明的全部经济损失，包括医药费、营养费、就医交通费、刘某陪护复查的误工损失共计4500元。刘某认为，该小学应根据天气情况实时调整学生的室外活动时间，在室外活动时多观察学生的不适情况，在炎热的天气里长时间组织学生参加室外活动，学校的行为明显失当，导致王小明受伤，学校应该承担全部损失。该学校辩称，王小明受伤属于意外事件，学校本身无过错，已经尽到了安全管理义务。《中华人民共和国民法典》第一千二百条规定，限制民事行为能力人在学校或者其他教育机构学习、生活期间受到人身损害，学校或者其他教育机构未尽到教育、管理职责的，应当承担侵权责任。综合考虑王小明摔倒原因及情形、当日天气情况、学校组织活动时的状况等因素，平谷法院认为应由王小明承担主要责任，由该小学承担次要责任。关于王小明主张的各项费用，法院部分予以支持。最终法院判决该小学赔偿王小明医疗费、交通费、营养费、护理费共计1320元。法官：当天天气不足以达到中暑条件法官认为，该案中，该小学组织全体学生在露天操场进行队列调整等活动，人数众多，应更加注重对学生的事前安全教育与提醒和事中的安全管理与保障。活动当日，站在队列前排的王小明因身体不适摔倒受伤，经查，活动当天的气温为26.6℃，相对湿度为48%；10时气温为28.3℃，相对湿度为40%，不足以达到中暑的条件。同时，王小明作为限制民事行为能力人，已具备一定的辨别和控制能力，在明显认知到自己身体不适且尚能向他人表达时未及时采取应对措施，对于摔倒后果亦应承担相应责任。法官提示，未成年人的安全需要学校、家庭、社会多方共同守护，无民事行为能力人在学校或者其他教育机构学习、生活期间，教育机构应承担监护、管理和保护职责爱发体育官网下载app，除非能够证明尽到教育、管理职责，否则发生损害时应当承担侵权责任。对未成年学生的安全监管教育义务不仅仅在学校，父母作为法定监护人，亦应依法履行教育、管理和保护的监护职责，通过平常的教育、监管强化孩子的安全意识爱发体育官网下载app，避免发生危险情况。新京报记者吴淋姝编辑彭冲校对刘越